研究科學家CRISPR的權威指南

CRISPR相關蛋白質。這是CRISPR複合物的核酸酶成分，這些蛋白質中最常見的是Cas9。

CRISPR相關蛋白9。幾個確定的CRISPR核酸酶之一。CAS9核酸酶是使用最廣泛的CRISPR核酸酶。已經從不同的物種中鑒定出CAS9的不同變體。CAS9變體之間識別的PAM序列有所不同。

CRISPR來自Prevotella和弗朗西斯拉1。現在通常稱為CAS12A的CRISPR核酸內切酶。CAS12A與CAS9的不同方式不同：它較小，更簡單，它會產生交錯而不是鈍切割，它使用不同的PAM，並且在識別站點遠端裂解。這些差異使其成為CAS9的有用替代方法。

聚類，定期插入短的，短圓柱粒子重複序列。CRISPR技術最初是從序列中得出的名稱。現在用於指代使用CRISPR核酸酶的基因編輯係統。

CRISPR激活。使用催化無效CAS9（DCAS9）將轉錄激活劑靶向特定DNA/基因的技術以激活靶基因表達。

CRISPR抑製。一種使用催化無效CAS9（DCAS9）靶向轉錄阻遏物來抑製靶基因表達的技術。

CRISPR RNA。包含負責CRISPR複合物對靶DNA的特異性的變量靶向序列的GRNA的組成部分。

催化死亡的cas9。這是Cas9的催化無效形式，由兩個核酸內切酶域（RUVC和HNH）中的點突變產生。這些點突變為D10A和H840A，並使核酸酶無法切割DNA。借助GRNA，核酸酶仍然可以靶向特定的DNA，並且通常與轉錄或表觀遺傳調節劑結合以修飾基因表達。

供體DNA在CRISPR中使用同源指導維修（HDR）時需要。HDR允許精確的基因編輯，例如特定的插入和缺失或基礎取代。

雙鏈休息。這是切割DNA分子的兩個鏈，並完全斷裂。

功能增益。這是指賦予的附加函數或通過突變/基因編輯增強的電流功能。這可以指激活或增加基因/非編碼RNA（NCRNA）的表達。

指南RNA。這是將核酸酶靶向特定DNA序列的RNA。GRNA由腳手架RNA（tracrrna）和可變靶向RNA（CRRNA）組成，作為兩個單獨的RNA或單個指南RNA，其中兩個組件融合了。

同源指導的維修是兩個細胞DNA修複途徑之一。HDR可以用於CRISPR基因編輯中，其中需要非常精確的基因編輯，包括特定的插入和缺失或基礎取代。供體DNA必須充當修複中的模板。

功能喪失。這描述了突變或基因編輯，從而導致蛋白質或NCRNA的天然功能的喪失。在CRISPR基因編輯中，這可能是指蛋白質/NCRNA的表達喪失/降低或不活躍形式的表達（例如，截短的蛋白質缺少活性結構域）。

crispr nickase。這些是Cas9的修改形式，在兩個核酸內切酶域之一中具有點突變，從而導致它們“劃分” DNA的一條鏈，而不是進行完整的雙鏈斷裂。將兩個Nickase配對在一起，以創建所需的雙鏈斷裂。配對的鎳酶有效地消除了脫靶效應，因為每個nickase都使用了不同的GRNA。

非同源最終連接是兩個細胞DNA修複途徑之一。NHEJ是CRISPR基因編輯中更常用的途徑，因為它比HDR更有效。但是，NHEJ也比HDR更容易出錯。

原始的蛋白序。目標位點下遊的〜3–8個核苷酸序列是成功切割靶DNA所需的核酸酶。不同的核酸酶識別不同的PAM序列。

核糖核蛋白複雜的。由CRISPR核酸酶蛋白和GRNA組成的複合物，可以輸送到細胞中。

單個誘導RNA。gRNA的常見格式，其中tracrrna和crRNA融合到單個RNA分子中。

反式激活CRISPR RNA。GRNA的一個組成部分，充當crRNA和核酸酶之間的支架。